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肌营养不良患者的福音

作者:仝医生  来源:风湿免疫病治疗中心    发布时间�2011-3-30 10:30:30  点击数:238  

【一般情况】范某某,男�7岁,安徽界首市人

【主诉】双下肢乏力易摔�1.5年,�2009�9�1日入陀�

【现病史】患儿自2009�5月份无诱因出现走路笨拙,易于摔倒,不能奔跑及登楼,走路呈鸭步,起床费力:先翻身俯卧,再双手支撑躯体慢慢直立。无面部肌肉及手臂肌肉无力,无吞咽困难,无发热。曾到长春某儿童医院检查肌酶谱:肌酸激�4534u/L,乳酸脱氢酶1614u/L,羟丁酸脱氢�1237u/L。肌电图提示肌源性损伤�

【诊治情况】入院后检查:双下肢肌�2级,双侧腓肠肌肥大,Gower征阳性,感觉检查正常,双侧肱二、三头肌反射,跟腱发射、膝腱反射均正常,双巴氏征、克氏征阴性。结合患者病史,诊断“假肥大型肌营养不�”明确,给予健脾益气类中药,左卡尼丁口服液,配合针灸、穴位注射等综合治疗1个月改善不明显。行脐血间充质干细胞移植3次,下肢肌力升至3级,行走较前自如有力,化验肌酶接近正常�

【评析】肌营养不良属于遗传病的一种,多累及幼年男性患儿,目前,仍然是医学界难治病范畴。几乎没有一种西药能够奏效,中医辨证施治对某些患儿有一定的作用,但远期疗效仍不明显。近些年来,国际上已有多项研究证实,把骨髓间充质干细胞(MSCs)植入体内,可向多种造血以外的组织如肺、肝、心肌、骨、软骨和皮肤等处定位并分化为相应的组织细胞。将标记的骨髓MSCs经静脉植入受体动物体内,结果在受损的肌组织中发现了有植入MSCs标记基因的肌细胞。上述研究结果是间充质干细胞移植技术上的重大突破。该患儿接受了间充质干细胞移植,短期疗效显著,结果振奋人心。远期疗效如何,还有赖于进一步的临床观察,积累更多的临床资料�
 

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